艾尔普再生医学“人iPSC来源心肌细胞注射液”IND申请在中国获临床试验默示许可

持续打造患者可负担的细胞治疗产品创新

中国北京--南京艾尔普再生医学科技有限公司（以下简称艾尔普再生医学）宣布，公司自主研发的心力衰竭细胞治疗产品“人iPSC来源心肌细胞注射液”新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（Center for Drug Evaluation, NMPA）临床试验默示许可。本次许可意味着公司在诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞产品自主创新道路上又迈出了坚实一步，将进一步推动该技术在心力衰竭治疗中的临床试验开展，践行公司“让人类健康地活到120岁”的愿景。

心力衰竭（简称心衰）是各种心脏疾病发展的终末阶段，是21世纪心血管疾病面临的严峻挑战，已成为危害人群健康的重要公共卫生问题。随着人口老龄化，心衰的患病率呈上升趋势[1]。数据显示，全球心衰患者数量约6,430万[2]，中国≥35岁人群中心衰患者数量高达1,370万[3]。目前，慢性心衰的总死亡率仍然很高，多达一半的患者在心衰诊断后五年内死亡[4]。针对终末期心衰，心脏移植是最有效的治疗方式之一，但供体资源稀缺，难以满足巨大的患者需求。此外，心脏移植供体匹配条件和手术难度也较高，所有术后并发症均可严重影响患者术后的生存质量。在中国，近20％的患者接受心脏移植后存活时间不足三年[5]。临床上迫切需要其他新型治疗手段，为心衰患者带来希望。

近年来，由iPSC技术驱动的再生医学领域飞速发展，临床前研究显示iPSC来源的心肌细胞有可能让受损的心肌得到修复，为治疗心衰提供了心肌再生医学的新策略[6-7]。本次获得IND许可的“人iPSC来源心肌细胞注射液”（HiCM-188）为艾尔普再生医学自主研发的、拟用于治疗严重慢性缺血性心衰的“现货型”细胞治疗产品，通过体细胞重编程为iPSC并诱导分化获得。

在全球范围内，此前干细胞产品开发技术大多集中在欧美和日本，受技术限制，只能以人工手动操作为主。因此，细胞治疗产品的售价异常高昂，令广大患者望而却步。针对这一现状，艾尔普再生医学已建成三大多体系智能化平台Help Cell-foundry，单产线年产量达到10万人量级。这些突破既让公司在细胞量产和细胞质量得到了有力保障，又极大降低了成本，从而使细胞治疗产品能够在未来惠及更多人群。2021年10月，全自动化细胞产线与iPSC心衰治疗两项技术，还成功入选国家“十三五”科技创新成就展。

“心力衰竭是一种威胁人类健康的严重进展性疾病，也是艾尔普再生医学关注和探索的重点领域之一。我们很欣喜公司旗下心衰iPSC衍生细胞产品的IND申请得到监管机构许可。”艾尔普再生医学创始人兼CEO王嘉显博士说，“感谢我国政府持续对创新药物支持和患者福祉关切。秉承‘让人类健康地活到120岁’的愿景，艾尔普再生医学将持续推进创新细胞产品的开发和临床转化，并促进创新产品的可及性，从而使更多患者获益。”

美国德克萨斯心脏研究所Emerson C. Perin教授表示：“除了日本和德国正在开展的临床试验，本次艾尔普再生医学iPSC细胞产品HiCM-188的IND许可是iPSC技术在心衰治疗中的一个重要里程碑事件。这为该技术驱动的心脏再生技术领域的发展带来了巨大希望。”

法国巴黎第五大学Philippe Menasché教授表示：“iPSC来源心肌细胞可为目前严重心衰的治疗手段提供有效补充。截至目前，严重心衰的药物开发在很大程度上仍局限于临床前研究阶段。本次监管机构对HiCM-188的IND许可是让该领域真正实现‘以患者为中心’开展药物研发的关键一步。”

值得关注的是，由艾尔普再生医学开展的人iPSC来源再生心肌细胞项目此前已于2021年完成国家卫健委细胞治疗临床研究备案（备案号：MR-32-21-014649；ClinicalTrails.gov：NCT03763136），目前正在国内临床中心围绕中重度心衰治疗开展临床研究，现已入组15例患者。未来，艾尔普再生医学将秉承国内iPSC治疗领域创新企业的使命感和责任感，充分发挥创新实力，践行企业社会责任，争取早日让安全有效、质量可控、患者可负担的细胞产品惠及广大患者。

声明：

1. 本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。

2. 如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。

参考文献：

[1] Virani S, Alonso A, Benjamin E, et al. Heart disease and stroke statistics-2020 update: a report from the American Heart Association. Circulation. 2020;141:e139-e596.

[2] Bragazzi NL, Zhong W, Shu J, et al. Burden of heart failure and underlying causes in 195 countries and territories from 1990 to 2017. Eur J Prev Cardiol. 2021 Feb 12.

[3] Hao G, Wang X, Chen Z, et al. Prevalence of heart failure and left ventricular dysfunction in China: the China Hypertension Survey, 2012-2015. Eur J Heart Fail. 2019, 21(11): 1329-1337.

[4] Solomon S, Rizkala A, Gong J, et al. Angiotensin receptor neprilysin inhibition in heart failure with preserved ejection fraction: rationale and design of the PARAGON-HF trial. JACC Heart Fail. 2017;5(7):471-482.

[5] 《中国心血管健康与疾病报告2021》编写组.《中国心血管健康与疾病报告2021》概述[J]. 中国心血管病研究, 2022, 20(7): 577-596

[6] Li Q, Wang J, Wu Q, et al. Perspective on human pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in heart disease modeling and repair. Stem Cells Transl Med, 2020;9:1121-1128.3.

[7] Weinberger F, Eschenhagen T. Cardiac regeneration: new hope for an old dream. Annu Rev Physiol. 2021;83:59-81. doi: 10.1146/annurev-physiol-031120-103629. Epub 2020 Oct 16.

关于艾尔普再生医学：

南京艾尔普再生医学科技有限公司创立于2016年，是一家全球领先的iPSC创新细胞治疗高新技术公司。作为中国难治疾病iPS细胞模型库建设者，已打造三大多体系智能化平台Help Cell-foundry：（1）具备CRISPR/化学诱导/无动物源性等多元化体系的全球新一代基于智能计算驱动的iPSC重编程技术平台；（2）结合半监督学习等机器学习方法的智慧型细胞质检平台；（3）全自动化高规模工业级细胞智造平台。该技术成功入选2021年国家“十三五”科技创新成就展，在细胞量产与质量保障方面走在世界前列。

公司始终践行“Live Better & Longer”，为让人类健康地活到120岁，围绕心血管系统、神经系统、运动系统等退行性疾病持续性推进“现货型”细胞治疗产品开发。凭借其细胞培养溶液独家专利技术，提升分化效率，降低细胞生产上游成本，结合Help Cell-foundry量产平台，打造安全有效、质量可控、患者可负担的治疗产品，填补无药可治的全球市场空白。

更多信息，敬请访问公司官网http://www.helptherapeutics.com/